Luxturna Gen Terapisi Körlüğe Engel Olabilir

0

RPE65 genindeki bir mutasyon, çocuklarda ve yetişkinlerde körlüğe neden olabilir. Mutasyonu tedavi etmek için, FDA, Luxturna gen terapisini onayladı.

 

-Luxturna Gen Terapisi

   

   ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), seyrek görülen kalıtsal bir göz hastalığını hedef alan yeni bir gen terapisi kullanımını onayladı. FDA paneli terapiyi Ekim ayında onaylamak için oy kullandı. Voretigen neparvovec tedavisi artık Luxturna olarak satışa sunulacak. Körlüğe neden olan göz hastalıklarına yakalanan yetişkin ve çocuk hastaları tedavi etmek için kullanılabilir. Hastalığın RPE65 geninde bir mutasyona bağlı olduğuna inanılıyor.

FDA tarafından açıklandığı gibi, RPE65 geni normal görme için gerekli olan enzimin nasıl üretileceği konusunda temel talimatlar içerir. RPE65 geninde bir mutasyon varsa, RPE65 aktivitesini düşürebilir ve bu da bir kişinin görme duyusunu bebeklik döneminden itibaren olumsuz etkiler.

Bununla birlikte araştırmacılar RPE65 geninin normal bir kopyasının doğrudan retina hücrelerine verildiği, subretinal enjeksiyonunun kullanarak (Luxturna uygulayarak) hücrelerin “ışığı retina içindeki bir elektrik sinyaline dönüştüren normal proteini üretmeye” başlayacaklarını keşfettiler. “Tedavi her göz için ayrı ayrı yapılmalı, her cerrahi arasında en az 6 gün olmalıdır.”

FDA, Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER) direktörü Peter Marks, M.D., Ph.D., “Luxturna‘nın onayı, gene gen terapileri potansiyelinin kapısını açıyor” dedi. “Bielealik RPE65 mutasyonu ile ilişkili retina distrofisi olan hastalar şimdi daha az görülen görme duyusunu iyileştirme şansına sahipler.

 

-Dünyayı Yeniden Görmek

   

    FDA, daha önce dünyanın dört bir yanındaki 6000 kişinin tedaviden yararlanabileceğini belirten, Luxturna‘nın geliştiricileri olan Spark Therapeutics Inc ile RPE65 mutasyonunun ABD’de yaklaşık 1.000 ila 2.000 hastayı etkilediğini açıklıyor.

Gen terapisinin, göz kırmızısı, katarakt ve retinal yırtılma gibi bazı yan etkileri vardır. FDA ayrıca, Luxturna‘nın hekimin canlı retinal hücrelere sahip olduklarını doğrulaması durumunda hastalar üzerinde kullanılması gerektiğini söyledi. Tedavinin potansiyel olarak görme duyularını yeniden kazanmalarına yardımcı olabileceğini düşündüğümüzde, hastalar bu riski almakta istekli olabilirler.

 

Share

CEVAP VER

Please enter your comment!
Please enter your name here